Công nghệ chỉnh sửa gen: Giấc mơ hay ác mộng?

• Crispr-Cas9: Công nghệ “biên tập lại” bộ gene phôi thai người
• Trung Quốc nghiên cứu thành công biến đổi gene phôi thai người

CRISPR-Cas9 là phương pháp chỉnh sửa gen phổ biến, trong đó một loại protein có tên Cas9 được nhiều chuyên gia sinh học và di truyền sử dụng để xóa bỏ, biến đổi, thậm chí là bổ sung ADN vào các hệ thống sinh học di truyền cơ bản bên trong sinh vật sống, từ nấm men cho tới con người.

Nó cùng với các loại công cụ tương tự có thể được sử dụng để kiểm soát ADN của phôi, giúp tìm hiểu những giai đoạn sớm nhất trong quá trình phát triển con người. Những lợi ích, triển vọng mà CRISPR-Cas9 đang hứa hẹn sẽ đem lại đã châm ngòi cho những cuộc tranh luận rộng rãi giữa các nhà khoa học, nhà đạo đức học và bệnh nhân.

Quyền năng đáng mơ ước

CRISPR-Cas9 là một kỹ thuật được phát hiện hết sức tình cờ, khi các chuyên gia của Đại học California ở Berkeley (Mỹ) nhận ra rằng cơ chế cắt và dán ADN được vi khuẩn sử dụng để bảo vệ bản thân trước sự tấn công của virus có thể trở thành công cụ chỉnh sửa gen người. CRISPR-Cas9 đã trao cho con người một thứ quyền lực phi thường. Lần đầu tiên trong lịch sử, các nhà khoa học có thể chỉnh sửa, tái cấu trúc, thậm chí xóa bỏ ADN của gần như mọi loài sinh vật, bao gồm cả con người.

CRISPR-Cas9 có hai thành tố. Đầu tiên là Cas9 có chức năng như một lưỡi dao mổ tế bào để cắt ADN. Phần còn lại là RNA đưa dao mổ đó tới đúng nucleotide (đơn vị cấu trúc của ADN) mục tiêu để cắt. Sự chính xác là tuyệt đối. Các nhà khoa học có thể đưa gen nhân tạo vào bất kỳ vị trí nào của bộ gen có hàng tỉ nucleotide. Khi tới mục tiêu, Cas9 triệt hạ chuỗi ADN lỗi. Và để "vá" khoảng trống đó, gói CRISPR-Cas9 đưa vào đó các nucleotide mà nó đưa vào cơ thể.

Công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR-Cas9 đã trở thành một trong những vấn đề đáng quan tâm nhất thế giới, đem lại quyền năng đáng mơ ước cho kỹ thuật di truyền.

Kể từ khi CRISPR-Cas9 xuất hiện vào năm 2012, ngày càng có nhiều dự án áp dụng kỹ thuật này để can thiệp vào cấu tạo gen của các sinh vật sống. Các dự án gần đây bao gồm kế hoạch áp chế năng lực mang mầm bệnh ở muỗi, trong khi phía Trung Quốc vào năm 2015 đã gây xôn xao khi can thiệp vào gen di truyền của phôi người.

Trong 4 năm qua, công nghệ này đã làm thay đổi ngành sinh học. Thực hiện nghiên cứu trên động vật, các chuyên gia từ nhiều phòng thí nghiệm khắp thế giới đã sử dụng CRISPR-Cas9 để sửa chữa những lỗi gen lớn, bao gồm các đột biến dẫn đến bệnh teo cơ, xơ nang và một dạng của bệnh viêm gan.

Trong khi đó, các nhà sinh vật học đang nghiên cứu cách sử dụng công nghệ này để bảo vệ các loài động vật có nguy cơ tuyệt chủng, đồng thời dùng CRISPR-Cas9 để xóa các gen trong cây trồng thu hút sâu hại. Như vậy, CRISPR-Cas9 có thể giúp giảm sự phụ thuộc của loài người vào thuốc trừ sâu độc hại.

Gần đây một số nhóm nghiên cứu đã thử nghiệm dùng CRISPR-Cas9 để xóa HIV khỏi tế bào ADN của con người. Kết quả đạt được chỉ là sự thành công tương đối, tuy nhiên nhiều nhà khoa học tin tưởng công nghệ này sẽ giúp tạo ra liệu pháp chữa trị bệnh AIDS. Trên lý thuyết, công nghệ chỉnh sửa gen được sử dụng để sửa chữa những đột biến gây ra các bệnh di truyền ở người. Nếu được thực hiện trên phôi thai, công nghệ này có thể ngăn chặn những bệnh đó không di truyền sang thế hệ sau.

Cuộc chiến đạo đức

Có lẽ không khám phá khoa học nào trong thế kỷ qua có nhiều hứa hẹn đến thế, và cũng dẫn tới nhiều câu hỏi về đạo đức như vậy. Những lợi ích triển vọng mà CRISPR-Cas9 sẽ đem lại cho con người đã thu hút rất nhiều sự quan tâm của thế giới, và châm ngòi cho những cuộc tranh luận rộng rãi giữa các nhà khoa học, nhà đạo đức học và bệnh nhân.

Đơn cử như việc không ít người bày tỏ quan ngại rằng nếu CRISPR-Cas9 được chấp nhận trong các cơ sở y tế để ngăn chặn bệnh tật thì sẽ không tránh khỏi việc công nghệ này được sử dụng để mang lại, nâng cao hoặc loại bỏ một số đặc điểm mà không vì lý do chữa bệnh.

CRISPR-Cas9, nếu rơi vào tay khủng bố, có thể trở thành vũ khí sinh học có khả năng hủy diệt hàng loạt.

Các chuyên gia nghiên cứu về vấn đề đạo đức thì lo ngại về khả năng tiếp cận không bình đẳng những công nghệ cao như vậy đối với những người nghèo - đặc biệt là các nước kém phát triển - có thể dẫn đến sự phân hóa gen theo thu nhập.

Bên cạnh đó, nếu giới khoa học dùng CRISPR-Cas9 để chỉnh sửa gen của phôi thai người, dù là sửa một lỗi gen hay tăng cường tố chất, thì sự thay đổi đó cũng sẽ được truyền cho con cháu nhiều thế hệ của người đó. Điều này có thể mang lại những hậu quả lâu dài và khó lường.

Thêm vào đó, luật lệ ở rất nhiều nước vẫn chưa bắt kịp với sự phát triển của khoa học. Rất nhiều câu hỏi đã được đặt ra đối với các chuyên gia và cơ quan chính phủ ở những quốc gia có tiềm năng phát triển công nghệ sinh học khi CRISPR-Cas9 đang trở thành tâm điểm của ngành này.

Thực tế cho thấy tại một số quốc gia, việc thí nghiệm với phôi thai người ở bất cứ cấp độ nào đều là tội hình sự. Trong những năm qua, dư luận luôn bày tỏ lo ngại về nguồn gốc các tế bào gốc phôi thai, hay vấn đề sinh sản vô tính bị cấm ở nhiều nơi trên thế giới vì những lý do an toàn về sinh học cũng như xã hội.

Vừa qua, các nhà khoa học tại Trung Quốc tuyên bố họ đã sử dụng kĩ thuật CRISPR-Cas9 để thay đổi bộ gen của phôi thai người, mặc dù những phôi thai này không có khả năng tạo ra một đứa trẻ sơ sinh thực sự. Ngoài ra, tin đồn về việc một số phòng thí nghiệm khác ở Trung Quốc cũng đã tiến hành những thí nghiệm tương tự đã gây ra những quan ngại về việc nguyên tắc quốc tế về vấn đề chỉnh sửa gen người chưa ra đời đã bị vi phạm một cách công khai và lộ liễu.

Nguy cơ đáng sợ

Không thể phủ nhận rằng những kết quả của công trình nghiên cứu CRISPR-Cas9 thật tuyệt vời. Tuy nhiên, khi sử dụng CRISPR-Cas9 để loại bỏ HIV từ tế bào bạch cầu, các nhà khoa học đã phát hiện ra vẫn có những virus trốn thoát, và thậm chí các đột biến bởi CRISPR-Cas9 còn khiến chúng mạnh hơn.

Một số nghiên cứu riêng biệt đã tiết lộ một điều hết sức đáng ngại, đó là HIV có thể phát triển để chống lại kỹ thuật CRISPR chỉ trong 2 tuần. Thậm chí tệ hơn, các chỉnh sửa gen có thể tạo nên các đột biến làm cho virus HIV trở nên mạnh hơn.

Các nhà sinh vật học đang nghiên cứu CRISPR-Cas9 để bảo vệ các loài động vật có nguy cơ tuyệt chủng, hay xóa các gen trong cây trồng thu hút sâu hại.

Trên lý thuyết, bằng cách sử dụng CRISPR-Cas9 cắt HIV thành từng mảnh nhỏ, các tế bào sau đó sẽ tự "hàn". Những "vết sẹo" sẽ ngăn chặn virus sao chép và vô hiệu hóa chúng. Và trong khi các quá trình xảy ra, một số virus sẽ sống sót, những thay đổi nhờ mô sẹo sẽ làm chúng mạnh hơn.

Thậm chí, khi trình tự gen của chúng thay đổi nhờ những đột biến mới, CRISPR-Cas9 không thể nhận biết để tấn công chúng một lần nữa. Rõ ràng, một mặt, CRISPR-Cas9 ức chế HIV, nhưng mặt khác, nó giúp các virus trốn thoát và sống sót.

Bên cạnh đó, đã bắt đầu xuất hiện những cảnh báo rằng công nghệ đột phá như CRISPR-Cas9, nếu rơi vào tay khủng bố, có thể trở thành vũ khí sinh học có khả năng hủy diệt hàng loạt. 

CRISPR-Cas9 là công cụ rẻ tiền và có sẵn cho mọi nhà nghiên cứu, thế nên những thí nghiệm trước đây vô cùng khó khăn, tốn kém hoặc thậm chí vô phương thực hiện lại dễ dàng như trở bàn tay. Và thế, các cộng đồng tin tặc sinh học xuất hiện tại nhiều nơi trên thế giới, với các tổ chức không chuyên tuyển mộ thành viên tham gia các dự án tự chế.

Vừa qua, tạp chí Nature (Mỹ) đưa tin về một số nhóm tin tặc sinh học đã bắt đầu sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen hiện đại. Ví dụ, một nhóm ở London đang nghiên cứu kỹ thuật in 3D kết hợp nước ép trái cây và đường cellulose do vi khuẩn tạo ra.

Trong một trường hợp khác, một nhóm đang nỗ lực tái cấu trúc men để tạo ra protein có trong sữa gọi là casein, với mục tiêu làm ra phô mai thực vật. Trong khi hầu hết các hoạt động này đều thuộc dạng vô hại, dư luận vẫn vô cùng lo lắng rằng công cụ CRISPR-Cas9 có thể biến thành vũ khí giết người hàng loạt.

Cơ quan Các dự án nghiên cứu quốc phòng hiện đại (DARPA) của Mỹ đang triển khai nhiều chương trình nhằm đối phó vũ khí sinh học có thể phát sinh từ trào lưu chỉnh sửa gen. Họ cảnh báo về nguy cơ của hoạt động chỉnh sửa gen tự phát và chưa được kiểm soát, đồng thời nêu bật quan ngại đối với viễn cảnh CRISPR-Cas9 có thể được dùng để tạo ra một dòng vi khuẩn hoặc virus chết chóc mới.

Bởi vậy, DARPA muốn xây dựng các quy tắc kiểm soát hoạt động chỉnh sửa gen và các kỹ thuật phát sinh theo hướng hỗ trợ các nghiên cứu có lợi và bảo vệ nhân loại trước các cá nhân/tổ chức vô trách nhiệm. Cơ quan này nhận định, CRISPR-Cas9 đang tạo ra một thứ quyền lực hoàn toàn mới, đòi hỏi loài người phải sử dụng nó một cách thông minh. Nếu không, hậu quả sẽ rất tàn khốc...